研究发现,多系统萎缩症和帕金森病属于同一类疾病。如果能借鉴帕金森病的治疗研究,可能会大大加速治疗药物的开发。
目前正在尝试抑制被认为会生成神经毒素的α-突触核蛋白的免疫疗法,以及保护神经免受α-突触核蛋白引发的氧化应激导致的老化的治疗方法。此外,也在研究利用已经用于帕金森病的药物进行治疗的可能性。
ION464(又名BIIB101)
这是一种正在临床试验中的反义核酸药物,用于抑制生成α-突触核蛋白的基因信息。目前,欧洲正在对24名多系统萎缩症患者进行脊髓腔内注射ION464的I期临床试验。
※反义核酸药物——通过与传递蛋白质合成信息的RNA结合来抑制功能的RNA。
NBMI
这是一种具有抗氧化作用的药物,预计可以防止α-突触核蛋白的聚集。目前正在对16名多系统萎缩症和进行性核上性麻痹患者进行II期临床试验。
免疫疗法(Lu AF82422)
通过中和和清除α-突触核蛋白来延缓和抑制MSA进展的抗体治疗药物。目前在美国和日本开展的II期临床试验结果于2024年2月5日公布,但未显示显著疗效。
利妥昔单抗
这是一种用于治疗风湿性疾病的药物。由于已知活性氧引发的神经炎症与MSA相关,中国正在对50名MSA-C患者进行II期临床试验。
间充质干细胞自体移植
间充质干细胞可以分化为胶质细胞(与MSA相关的细胞),可从自身骨髓或脂肪中提取。尽管其通过静脉注射到达并植入大脑的效果尚未明确,但在梅奥诊所通过脊髓注射和韩国通过动脉注射的试验正在进行中。
辅酶Q10
研究发现,某些易患多系统萎缩症的体质与辅酶Q10合成相关基因突变有关。试验显示,与安慰剂组相比,辅酶Q10能够大约抑制30%的病情进展。然而,由于所需剂量约为通常剂量的10倍,如何提高吸收效率以防止副作用是未来的研究课题。