已经发现多系统萎缩症和帕金森病是同一种类型的疾病。如果能够应用已经领先的帕金森病的治疗研究,治疗药物的开发可能会迅速推进。
抑制α-突触核蛋白(一种被认为会产生神经毒素的物质)的免疫疗法、保护神经免受由α-突触核蛋白引起的氧化应激的老化的治疗方法,以及将原本为α-突触核蛋白病症(如帕金森病)开发的药物进行重新利用的治疗研究正在进行中。
ION464(又名BIIB101)
这是一种正在进行临床试验的反义药物,用于抑制α-突触核蛋白生成的基因信息。在欧洲,正在对24名多系统萎缩症患者进行ION464的髓腔内给药临床试验。目前已进行了I期临床试验。
※反义药物:与传递蛋白质合成信息的RNA结合并抑制其功能的RNA。
NBMI
这是一种具有抗氧化作用的药物,预计可以防止α-突触核蛋白聚集。目前,正在对16名多系统萎缩症和进行性核上性麻痹患者进行II期临床试验。
免疫治疗(Lu AF82422)
这是一种抗体治疗药物,通过中和和清除α-突触核蛋白,有可能延缓或抑制MSA的进展。在美国和日本进行了II期临床试验,结果于2024年2月5日公布。未发现有用效果。
利妥昔单抗
利妥昔单抗是一种用于治疗风湿病的药物。MSA因氧化应激引起的神经炎以及与干燥综合征的高合并频率而闻名,因此正在中国进行针对50名MAS-C患者的II期临床试验,研究利妥昔单抗的抗炎作用。
间充质干细胞自体移植
间充质干细胞是一种可以分化为神经胶质细胞(多系统萎缩症中变性的细胞)的细胞,可以从自己的骨髓或脂肪中提取。目前尚不清楚静脉注射是否能到达并在大脑中定植。梅奥诊所正在测试髓内注射,而韩国则正在测试动脉内给药。
※髓内注射:由于大脑有血脑屏障,药物无法进入,因此通过直接将药物注射到脑脊液中,期待其效果。
辅酶Q10
据推测,一些人可能有易患多系统萎缩症的体质。在这些人中,发现合成辅酶Q10的基因有异常,进行了使用辅酶Q10的临床试验。据说,与安慰剂组相比,大约30%的病情进展得到了抑制。
※由于服用量大约是通常的10倍,为防止副作用,未来的研究重点在于如何有效吸收。